本報(bào)見(jiàn)習(xí)記者 許偉

    12月27日晚，港股醫(yī)藥公司開(kāi)拓藥業(yè)（9939.HK）公布了其雄激素受體拮抗劑普克魯胺治療輕中癥新冠患者的III期全球多中心臨床試驗(yàn)（NCT04870606）的中期分析結(jié)果。

    公告顯示，基于348例輕中癥非住院新冠患者的中期分析數(shù)據(jù)，由于事件數(shù)較少?zèng)]有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。開(kāi)拓藥業(yè)表示會(huì)調(diào)整方案并獲得美國(guó)FDA的同意做有基礎(chǔ)性疾病和（或）沒(méi)有打疫苗的高風(fēng)險(xiǎn)新冠患者。

    需要指出的是，普克魯胺是唯一一個(gè)進(jìn)入全球注冊(cè)性臨床三期試驗(yàn)用于治療新冠重癥患者的國(guó)產(chǎn)小分子口服藥物。

    從全球看，在新冠口服藥開(kāi)發(fā)方面，輝瑞、默沙東、日本鹽野義、開(kāi)拓藥業(yè)等均在競(jìng)速賽道上，其中輝瑞、默沙東的藥物近期陸續(xù)獲得美國(guó)FDA授予緊急使用授權(quán)（EUA）。開(kāi)拓藥業(yè)作為一家中國(guó)本土創(chuàng)新Biotech公司，競(jìng)爭(zhēng)者對(duì)標(biāo)BigPharma（國(guó)際大藥廠），在臨床能力以及和FDA溝通談判的能力上并不占優(yōu)勢(shì)。

    與獲得EUA的國(guó)際巨頭的臨床試驗(yàn)相比，開(kāi)拓藥業(yè)此前的試驗(yàn)難度系數(shù)更大：默沙東和輝瑞的入組患者均為高風(fēng)險(xiǎn)人群，不僅未接種疫苗，而且至少有一項(xiàng)可能導(dǎo)致病情加重的基礎(chǔ)病，從而為藥物降低住院率提供機(jī)會(huì)。另一方面，同時(shí)，開(kāi)拓藥業(yè)的中期分析數(shù)據(jù)中入組的患者都來(lái)自美國(guó)，有相當(dāng)比例的入組病例已接種過(guò)保護(hù)效力更高的mRNA疫苗，加之普克魯胺的臨床試驗(yàn)沒(méi)有基礎(chǔ)病的設(shè)置，普克魯胺顯示更高的降低住院率的難度被大大提高。

    由于財(cái)力、人力、影響力方面的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，默沙東和輝瑞在很短的時(shí)間完成招募，樣本量均已超1000，開(kāi)拓藥業(yè)作為中國(guó)本土Biotech在海外做臨床試驗(yàn)，想要在臨床試驗(yàn)進(jìn)度上更快，公司就要犧牲一定的樣本量，注定這條路更加艱難。

    可喜的是，在上述臨床試驗(yàn)中，基于中期分析結(jié)果，普克魯胺的安全性得到驗(yàn)證。研究中無(wú)安全性問(wèn)題，沒(méi)有一例藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件報(bào)告。由于目前臨床試驗(yàn)還在繼續(xù)進(jìn)行中，數(shù)據(jù)還是盲態(tài)。同時(shí)，從作用機(jī)制和研究數(shù)據(jù)來(lái)看，普克魯胺可以用于輕中癥、重癥新冠患者的治療，全治療周期有效是它的優(yōu)勢(shì)。默沙東和輝瑞的藥物均針對(duì)輕中癥新冠患者。

    開(kāi)拓藥業(yè)方面披露，公司同時(shí)在進(jìn)行三項(xiàng)普克魯胺用于新冠治療的III期全球多中心臨床試驗(yàn)，另外還包括在巴西、中國(guó)等國(guó)家開(kāi)展另一項(xiàng)普克魯胺用于輕中癥非住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗(yàn)和在美國(guó)、巴西、中國(guó)等國(guó)家開(kāi)展一項(xiàng)用于重癥住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗(yàn)。目前臨床試驗(yàn)都在有序開(kāi)展中，公司也會(huì)根據(jù)此次中期分析的結(jié)果來(lái)考慮調(diào)整其他兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的方案設(shè)計(jì)。

    對(duì)此，開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示，全球新冠疫情仍在加重，特別是奧密克戎變異株的出現(xiàn)，更加凸顯了對(duì)新冠治療藥物的需求。公司會(huì)繼續(xù)開(kāi)展研究，相信普克魯胺會(huì)成為新冠的特效藥物，為抗擊疫情做出貢獻(xiàn)。

（編輯 張明富）