本報記者 施露

    3月14日，港股創新藥企基石藥業宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）的擴展適應癥申請已經獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準。該項擴展適應癥包括需要系統性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者的治療。

    據了解，這是繼2021年3月NMPA批準普吉華®用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）后，普吉華®成功拓展適應癥。普吉華®同時也是中國首個且唯一獲批用于RET突變MTC及RET融合陽性TC的選擇性RET抑制劑。

    在業內看來，此次獲批不僅表明中國RET突變型MTC患者及RET融合陽性TC患者首次獲得了精準治療方案，也意味著隨著新適應癥的拓展，基石藥業首款獲批產品普吉華®應用患者人群大幅增加，商業化前景更加值得期待。

    針對此次普吉華®擴展適應癥在中國上市申請獲批，基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍表示：“基石藥業始終致力于研發創新藥物，滿足癌癥患者未解決的醫療需求。我們將持續增強管線研發的臨床價值和市場潛力，加速為全球患者帶來更多高品質的新藥。”

    2020年9月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準普吉華®用于治療轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌成人患者，同時普吉華®落地博鰲，成為博鰲樂城首個當月與美國同步落地的全球新藥。

    2021年3月，NMPA批準同類首創精準治療藥物普吉華®的上市申請，用于既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者的治療。同時，普吉華®也是我國首個使用樂城真實世界數據輔助審評審批的藥物。

    據了解，此次普吉華®拓展適應癥的獲批是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華在RET融合陽性的NSCLC、RET突變型MTC和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。

（編輯 田冬）